Egetis Therapeutics - Räkna ner till 28 september

Bolagsöversikt

Egetis Therapeutics är ett läkemedelsbolag inriktat på sällsynta sjukdomar, vars huvudkandidat Emcitate är utvecklad för behandling av MCT8-brist, en extremt sällsynt genetisk sjukdom. Emcitate fick marknadsgodkännande i EU i februari 2025, och bolaget inledde kommersialiseringen i Tyskland i maj 2025. Läkemedlet genomgår för närvarande regulatorisk granskning i USA, med ett potentiellt FDA-godkännande som väntas senast den 28 september 2026. Ett godkännande skulle öppna för en marknad med obefintlig konkurrens och stort patientbehov.

Om MCT8-brist

MCT8-brist är en genetisk sjukdom som drabbar cirka 1 av 70 000 män, och orsakas av mutationer i en gen som kodar för transportproteinet MCT8. Detta protein behövs för att sköldkörtelhormonet T3 ska kunna ta sig in i hjärnceller, och när transporten inte fungerar uppstår en situation där hjärnan får för lite sköldkörtelhormon, samtidigt som resten av kroppen (som lever och hjärta) exponeras för för mycket hormon. Följden blir en kombination av svår utvecklingsstörning, kraftigt nedsatt muskelfunktion och oförmåga att gå, sitta eller tala hos de flesta patienter.

Personer med MCT8-brist föds oftast med normal vikt, normalt huvudomfång och så vidare, vilket gör sjukdomen svår att upptäcka direkt. Sjukdomen missas oftast även vid PKU-provet (hälstickprovet) vid nyföddhetsscreening. De första symtomen börjar visa sig tidigt i livet, runt sex månaders ålder, då de initiala symtomen kan vara att barnen inte kryper och liknande. För patienter drabbade av sjukdomen är medianlivslängden endast 35 år, och 30 procent dör redan under barndomen. Därmed är patientbehovet väldigt stort och affärscaset för Emcitate tydligt.

Källa: The Lancet Diabetes & Endocrinology, Volume 8, Issue 7, July 2020, Pages 594-605 “Disease characteristics of MCT8 deficiency: an international, retrospective, multicentre cohort study”.

Kommersiell potential

Till att börja med är prissättningen för särläkemedel (orphan drugs) av det här slaget typiskt sett mycket hög. På Stifels konferens i november 2025 talade bolagets VD om att priset för dessa typer av läkemedel oftast ligger kring 500 000–750 000 USD/år och patient, vilket ger en fingervisning om potentialen. Vi väljer att räkna på ett pris om 400 000 USD som ”grundscenario”. Samtidigt förväntas den europeiska prissättningen vara lägre och vi antar 200 000 USD. Med en uppskattad patientpopulation om 2 400 i USA och 3 200 i Europa, och givet ett antagande om 25 procents marknadspenetration tillsammans med en prissättning om i snitt 400 000 USD i USA och 200 000 USD i Europa, skulle den kombinerade toppförsäljningen i USA och EU uppgå till 400 miljoner USD. Anledningen till att vi bara antar 25 procents marknadspenetration är för att sjukdomen är mycket ovanlig och svår att diagnostisera.

För det andra får redan i dag mer än 230 patienter behandling genom program för tidig tillgång (early access), och dessa patienter håller nu på att övergå till betalande kunder i Europa. I USA har bolaget identifierat runt 150 patienter, jämfört med 28 när bolaget började arbeta med sjukdomen i slutet av 2021. Med andra ord finns det en relativt koncentrerad grupp av patienter som bolaget kan börja rikta sig direkt mot, samtidigt som antalet identifierade patienter bör fortsätta växa. Därutöver bedömer vi att early accessprogrammet är en faktor som ökar sannolikheten för godkännande, med tanke på att Emcitate redan används på patienter, samtidigt som läkare kan se att det fungerar. Värt att nämna är även att det enligt bolaget inte finns något annat projekt i klinisk utveckling som skulle kunna erbjuda ett alternativ för MCT8-brist.

Regulatorisk risk

Att Emcitate redan är godkänt i EU minskar den regulatoriska risken enligt vår bedömning. Det vi ser som den primära risken är att Egetis reviderade den statistiska analysplanen för studien som gjordes inför ansökan till FDA. Ändringen gjordes efter diskussioner med FDA i oktober 2025, det vill säga efter att studien avslutats men innan den slutliga analysen genomförts. Ett nytt primärt effektmått (PE1, förändringshastighet i serum-T3) lades till och gavs företräde framför det ursprungliga effektmåttet. Utan denna ändring hade studien inte uppnått statistisk signifikans. Att ändringen skedde i samråd med FDA minskar den regulatoriska risken något, och det borde därmed vara relativt tryggt, men investerare bör notera att studien uppnådde önskat resultat tack vare ett effektmått som introducerades efter att data samlats in. Potentiellt skulle detta kunna leda till att FDA vid en fullständig granskning ifrågasätter robustheten i resultatet inför ett godkännandebeslut. Med det sagt ser vi en LoA (sannolikhet för godkännande) på 80 procent som rimlig, och tror att FDA är benägna att få ut Emcitate på marknaden givet de obefintliga alternativen.

Värdering

Vad bör då detta vara värt? Specialiserade läkemedelsbolag i tidigt kommersiellt skede värderas vanligtvis utifrån en P/S-multipel. Ett rimligt antagande i normalfallet är att toppförsäljningen nås cirka 5 år efter lansering, och eftersom den lilla patientpopulationen är relativt väldefinierad bör försäljningen kunna öka snabbt. Samtidigt kan det ta tid att identifiera alla patienter, vilket gör det något svårare att uppskatta tidpunkten för peak sales. Om man antar att många av de identifierade patienterna kan påbörja behandling relativt snabbt, bör det vara rimligt att 20 procent av toppförsäljningen uppnås under det andra hela året med försäljning (2028). I så fall skulle intäkterna uppgå till 80 MUSD, givet antagandet om 25 procents penetration i USA och Europa samt ett pris på 400 000 USD respektive 200 000 USD. Om Egetis skulle nå detta under 2028 hade bolaget troligen nått lönsamhet. Värt att notera är att S&P:s konsensusestimat för nettoomsättning ligger på 353 Mkr för 2027e, samt 947 Mkr för 2028e. Med andra ord är 80 MUSD konservativt räknat för 2028. Utöver detta förväntas försäljningen av en Priority Review Voucher (PRV) generera 75-100 MUSD, motsvarande minst 25 procent av nuvarande börsvärde, något som bolaget kommer att erhålla vid ett eventuellt godkännande i september.

Genom att applicera en P/S-multipel på 7x på 2028e, i linje med vad Calliditas köptes ut för, erhålls ett börsvärde på ungefär 5,4 Mdkr, eller cirka 11 SEK per aktie. Aktien handlas för närvarande till cirka 6 SEK, med ett börsvärde på 3 Mdkr. Det går även att argumentera för att P/S 7 är för lågt, vilket är rimligt givet skillnaden i konkurrens mellan Calliditas marknad och Egetis. Samtidigt ser vi 7x P/S som en rimlig multipel för att balansera regulatorisk och kommersiell risk. Skulle det däremot komma ett bud är det enligt vår mening inte orimligt med en tvåsiffrig P/S-multipel.

Finansiell översikt

I slutet av Q1 uppgick kassan till 142,5 Mkr, med cirka 64 Mkr i negativt kassaflöde från den löpande verksamheten. Detta gör att ett godkännande i september viktigt, då bolaget kan erhålla sin PRV, och därefter sälja den. Med det sagt tog bolaget in 350 Mkr genom en riktad nyemission till specialistinvesterare i april, vilket gör att finansiering inte är en kortsiktig risk. Kikar man på försäljningen av Emcitate i Europa är den än så länge försumbar, och har uppgått till 10–20 Mkr de senaste kvartalen.

Risker

• Regulatorisk risk
• Få diagnostiseradepatienter försvårar kommersialiseringen
• Finansieringsrisk vid långsam lansering

Slutsats - varför existerar möjligheten?

Tidigare förseningar i den kliniska utvecklingen samt ett ständigt kapitalbehov har varit en våt filt över aktiekursen de senaste åren, enligt vår bedömning. Att bolaget därutöver ändrade effektmått i sista sekund (förvisso i samråd med FDA) inför utläsningen av ReTRIACt tror vi också kan ha oroat marknaden. Dessutom har bolaget ännu inte fullt ut omvandlats till ett kommersiellt bolag, vilket naturligt utesluter många investerare som vill undvika regulatorisk risk. Vi anser samtidigt att denna riask är mindre påtaglig än för andra bolag, med tanke på att Emcitate redan används av patienter i Europa. Den stora frågan i caset blir egentligen vilken sannolikhet man antar för godkännande i USA, och därefter hur stor andel av marknaden Egetis kan ta. Med tanke på diskrepansen mellan nuvarande aktiekurs och vad vi ser som en rimlig multipel för 2028 är vi mer positiva än negativa till aktien, trots regulatorisk risk. Att ägarlistan är fylld av specialistinvesterare ser vi dessutom som ett stort plus.

Analytikern äger ej aktier i bolaget.